Wissenschaftler haben in den USA 20 Jahre lang an einer Gentherapie gegen Blutkrebs geforscht. Jetzt haben sie einen durchschlagenden Erfolg erzielt. Die Methode ist kurz vor der Zulassung.
Ein von der amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbehörde FDA beauftragtes Expertengremium empfiehlt die Marktzulassung der Gentherapie gegen Blutkrebs. Zu diesem Ergebnis kommt das Gremium, weil in einer Studie 52 von 63 Patienten geholfen werden konnten, bei denen eine Heilung schon aussichtslos schien.
Bei 40 Patienten waren Leukämiezellen sogar ganz verschwunden. Außerdem lebten nach einem Jahr noch 80 Prozent der Patienten. Bei anderen Behandlungen überleben lediglich 20 bis 40 Prozent in diesem Stadium.
Getunte T-Zellen
Bei der Therapie handelt es sich um T-Zellen, die dem Patienten aus den Blutstammzellen entnommen werden. Diese T-Zellen sind ein wichtiger Baustein des Immunsystems, sie sollen Krebszellen erkennen und bekämpfen. Bei Leukämiepatienten versagen diese T-Zellen.
Deshalb werden sie außerhalb des Körpers gentechnisch verändert. Sie erhalten eine Art Auge, einen Rezeptor, mit dem sie die Krebszellen wieder erkennen können. So können sie wieder dafür sorgen, dass die Immunabwehr die Krebszellen eliminiert.
"Man hat sich sehr auf Gentherapien konzentriert, die wirklich außerhalb des Körpers stattfinden. Es ist viel einfacher, den Zellen im Labor zu sagen, was sie machen sollen, als im Körper drin."
Die gentechnisch veränderten Zellen werden drei Wochen lang vermehrt und dann als Medikament Tisagenlecleucel den Patienten gegeben. Ein teures Verfahren, das pro Behandlung geschätzte 300.000 bis 500.000 US-Dollar kostet. Der Forscher Carl June von der Universität Pennsylvania hat die Methode entwickelt. Er nennt die gentechnisch veränderte T-Zelle "Serienmörder", weil eine Zelle 100.000 Krebszellen vernichten.
Aids-Virus als Gen-Taxi
In den 20 Jahren Forschung mussten die Wissenschaftler etliche Rückschläge hinnehmen. Teilweise kam es zu spektakulären Todesfällen wie Wissenschaftsjournalist Michael Lange berichtet. Erst als die Forscher begannen, die Zellen außerhalb des Körper zu verändern, hat die Entwicklung wichtige Schritte nach vorne vollzogen.
Das gefährliche ist, dass die Zellen mit einem unschädlich gemachten Aids-Virus infiziert werden, der den entscheidenden Rezeptor liefert, um an die Krebszellen anzudocken. Die Methode soll nur bei Patienten angewandt werden, bei denen alle anderen Methoden versagt haben. In den USA handelt es sich dabei um rund 600 Patienten jährlich.
Mehr über die Gentherapie:
- F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment | Ausführlicher Artikel in der New York Times